肌萎縮側索硬化症（又稱漸凍人，ALS）是一種致命的運動神經元疾病，患者的隨意肌會日漸衰弱及萎縮，最後會有吞嚥、說話及呼吸艱難。這種病人除了腦子，全身都不能動，以黑洞理論成名的物理學家霍金，就是最典型的例子。一直以來，醫學界對此症顯得束手無策，就連霍金也提供了自己的脫氧核醣核酸（DNA），以協助此病的病源研究。早前，大馬的腦神經專科隊伍以骨髓幹細胞，成功讓一名原本已無法吃及說話的漸凍人，扭轉病情，恢復部份的運動神經功能。

這支以腦神經外科醫生李富強及徐志彬、腦神經內科醫生李滿娟組成的鐵三角，憑著豐富的經驗及知識，成功於去年展開了幹細胞治漸凍人的試驗性手術，病患術後的進展令人鼓舞。

在腦科領域已有30年的李富強醫生不諱言，因為是試驗性手術，醫生不獲投保，對醫生而言，醫療風險確實很大，因為萬一醫生被訴訟，隨時會傾家蕩產。

那為何他們還要往“虎穴”鑽？“很多疾病如漸凍人（ALS）無藥可救，患者的病情會一天天惡化，手腳肌肉不能動，不能吃、講及呼吸，迎面而來的就只有死亡，這是多麼令人心酸啊！”

於是，李醫生不停地學習，汲取最新的醫藥知識，無非就是要扭轉這個逆境。

他明白有些疾病無法被治癒，但他也要讓病患活得有素質，即可以獨立生活。

幹細胞分化功能好

“由於幹細胞分化功能極好，加上在其他治療項目，如心臟病取得不錯的評價，因此我們都希望它能為ALS病患捎來好消息。”

他說，幹細胞治療ALS及心臟病其實大有不同，後者一般是隨著血管造影術的導管，進入心臟缺口，因此創傷性較小，但充其量也只是個輔助治療，但前者可不一樣，醫生必須在腦部開一個洞，才能把幹細胞注射進去，風險及創傷性較高，有可能引發腦出血及發炎的併發症，但是它絕對是一個主要治療。

注入1億個幹細胞
患者能說話吃東西

李富強醫生披露，漸凍人（ALS）患者在接受幹細胞治療前，必須透過骨髓穿刺術，抽取間充質幹細胞（Mesenchymal Stem Cells, MSC）作培殖，全程歷時1個月。

他說，在幹細胞培殖期間，患者必須接受物理治療隊伍的生活自理功能評估測試，以評定他們的自理功能，在手術前後有何差別。

“手術當天，醫生會在患者頭上放頭架，輔以MRI來立體定位靶點，在頭前方開1吋左右的切口，接著再在頭顱切開8-10毫米，分兩個靶點，以厚度僅有1毫米，長至3-4公分的針管導入幹細胞。”

他說，每個靶點將會注入5000萬個幹細胞，合計1億個。若有剩餘，醫生就會通過脊椎穿刺，把幹細胞注入，一般需要3-6個月，才能看到上下運動神經元的變化。

“值得慶幸的是，這名患者在術後進展不錯，已經能開口說話及吃東西，而且不再呼吸困難。目前，他正在進行密集的復健治療。”

間充質幹細胞有3功效
保護運動神經元

幹細胞研究學者兼心臟專科副教授陳世標指出，間充質幹細胞有3種主要功效，即抑制T細胞、保護細胞免受傷害以致凋亡（apoptosis），以及分化成指定的細胞。

他解釋，漸凍人（ALS）患者因體內基因少了一種酶（enzyme），以致細胞容易凋亡。此外，環境因素如氧化壓力也會誘發細胞凋亡。這些都會導致運動神經元受損，繼而引起ALS。

“自體免疫性疾病是因為患者本身的免疫系統失去辨識能力，而胡亂派遣T細胞去攻擊正常細胞，導致自我殘殺的局面，這種免疫異常也被視為ALS的發病原因之一。”

他說，由於間充質幹細胞能改善這兩個問題，因此當ALS病患接受相關治療後，體內的T細胞會受到抑制，不再攻擊正常細胞，運動神經元也因受到保護而不易自我凋亡。

他表示，若病患的病情只是穩定下來，一旦幹細胞療效在體內消退後，病患可能需要再注射，不過依此個案看來，這個擔憂似乎可以被卸除。

“這名病患不只病情獲得延緩，而且還有好轉的跡象，例如已經可以吃及講話，臉部也有表情了，相信幹細胞已在他身上產生第3個效應，即重建運動神經元，逐步恢復作用。”

Riluzole抑制麩氨酸
減緩ALS惡化速度

腦神經內科醫生李滿娟披露，漸凍人（ALS）仍沒有治癒的藥物，但仍有一種稱為Riluzole的麩氨酸抑制劑，能減緩此疾病惡化的程度，不過單靠藥物也不行，病人還得配合物理治療。

顧名思義，麩氨酸抑制劑就是要對麩氨酸產生拮抗，這是因為麩氨酸過多，會觸發神經細胞的退化，而ALS病人，腦脊液中的麩氨酸特別多。李滿娟指出，Riluzole的作用機制就是通過抑制麩氨酸，從而降低興奮性毒性對運動神經的傷害。

她表示，麩氨酸抑制劑的功效不一，少數人用藥後會出現肝功能異常的症狀，所以醫學界有必要尋找更好的ALS替代方案，而幹細胞的試驗性治療就是一個突破。

“ALS的病因不詳，大多數是偶發性的，這意味著每個人都有可能被盯上。在歷史記載上，位於太平洋島嶼的關島就曾有過ALS大爆發，至今還找不出原因。”

【檔案大剖析】

腦神經外科高級顧問李富強指出，漸凍人（ALS）病患一般從發病至死亡都不超過兩年，當然這也有例外。以現年68歲的霍金為例，他在大學畢業那年就出現病徵，但是他卻奇蹟般地活到現在。

他說，醫生在診斷A L S時，除了觀察患者的臨床症狀，也必須借助含有彌散張量成像（Diffusion Tensor Imaging, DTI）技術的磁力共振造影（MRI）系統，以對ALS造成皮質脊髓束（corticospinal tract）損傷，導致肌力發生異常變化的情況進行探討。

“通過MRI，醫生可以找出準確的靶點，作為幹細胞的注射點。這個注射點以腦及脊髓為主，因為運動神經元主要集中在這兩個區域。”

他表示，若是選擇脊髓為靶點，患者須全身麻醉，因為穿刺點很深，患者稍有移動，都可能誘發嚴重副作用。

“由於此個案的患者呼吸困難，所以不適合脊髓注射，醫藥隊伍圈定了腦部為幹細胞注射點，全程只需局部麻醉。”